Domingo, 31 Maio 2026
Anvisa suspende Elevidys, medicamento para distrofia muscular de Duchenne que custa quase R$ 20 milhões
Medicamento foi ligado a casos de mortes de três pacientes em estudos clínicos nos EUA, que não fazem parte do público que era liberado no Brasil
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária () suspendeu temporariamente a comercialização, distribuição, fabricação importação, propaganda e uso do medicamento Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), indicado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), no Brasil.
Segundo a autarquia, a medida foi tomada por precaução depois que três óbitos foram registrados nos Estados Unidos associados à terapia durante estudos clínicos. A suspensão foi publicada no Diário Oficial da União desta quinta-feira.
A proibição "vale até que sejam integralmente esclarecidas as recentes incertezas de segurança relacionadas a relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o produto nos EUA", informa o órgão sanitário.
De acordo com a última atualização da Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), que define os valores dos medicamentos no Brasil, no início de julho, o Elevidys é o remédio que pode chegar ao maior preço para o consumidor no país, quase R$ 20 milhões considerando uma alíquota estadual de 22% de ICMS.
Comercializado pela farmacêutica Roche no Brasil, o remédio é a primeira terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne (DMD), um diagnóstico raro que leva ao enfraquecimento e deterioração progressiva dos músculos.
Os sintomas de fraqueza muscular costumam começar entre os 3 e os 6 anos de idade e, embora a gravidade da doença e a expectativa de vida variem, os pacientes geralmente ficam comprometidos na faixa dos 20 ou 30 anos devido a quadros de insuficiência cardíaca e/ou respiratória.
De acordo com informações da Anvisa, a terapia funciona utilizando um vetor viral, como um vírus inofensivo, para transportar um gene humano funcional que produz a microdistrofina até as células do paciente. Isso porque, entre pessoas com DMD, há uma produção da proteína distrofina disfuncional ou mesmo ausente.
O objetivo é restaurar, ainda que de forma parcial, a liberação da proteína e a função muscular em pacientes pediátricos. O medicamento é administrado em uma única dose intravenosa, com a quantidade ajustada de acordo com o peso da criança.
Em junho, a Sarepta Therapeutics, responsável pelo desenvolvimento do remédio e sua distribuição nos EUA, já havia suspendido o tratamento para pacientes que não conseguem mais andar após o registro de óbitos de dois adolescentes de 16 e 15 anos por insuficiência hepática aguda.
No país, o remédio era liberado para todos acima de 4 anos. A indicação para aqueles que não conseguem mais andar, porém, foi liberada sob o regime de "aprovação acelerada", já que não há outras alternativas terapêuticas, dependendo da verificação e descrição do benefício em um ou mais estudos clínicos. Os pacientes que morreram faziam parte desses estudos, que foram pausados.
No Brasil, o Elevidys já era aprovado apenas para um público mais restrito: crianças de 4 a 7 anos e que sejam deambuladores, ou seja, capazes de andar sem assistência. Por isso, a Anvisa manteve as recomendações na época.
Recentemente, porém, a Sarepta identificou uma terceira morte, também em estudo clínico, de um paciente de 51 anos com Distrofia Muscular de Cinturas dos Membros (DMCL) que não conseguia mais andar.
“As três mortes parecem ter sido resultado de insuficiência hepática aguda em indivíduos tratados com Elevidys ou terapia genética experimental usando o mesmo sorotipo AAVrh74 usado no Elevidys”, explicou o Food and Drug Administration, órgão americano regulador de medicamentos, em comunicado no último dia 18 em que pedia a suspensão do fármaco no país.
No dia 21, a Sarepta anunciou que ia interromper temporariamente a distribuição do medicamento nos EUA, atendendo ao pedido do FDA, enquanto realiza a investigação dos óbitos. Em nota, Doug Ingram, CEO da Sarepta, disse que é importante manter “um trabalho produtivo e positivo com a FDA” e que “ficou óbvio” que isso demandava a suspensão enquanto a empresa soluciona dúvidas da agência e atualiza as bulas.
A Roche, que comercializa o remédio fora dos EUA, também suspendeu o envio de remessas do medicamento para outros países, porém somente para aqueles que têm como base a aprovação do FDA, o que não é o caso do Brasil. No entanto, após articulação com a Anvisa, a empresa também decidiu parar voluntariamente a disponibilização do remédio no país, diz o órgão brasileiro.
Em relação à proibição temporária determinada pela Anvisa, a autarquia diz "a decisão foi tomada de forma cientificamente prudente e preventiva, diante do surgimento de novos dados internacionais que apontam para hepatotoxicidade (toxicidade para o fígado) grave com desfecho fatal”, explica em nota.
Isso embora os casos de óbito tenham ocorrido em perfil de pacientes para os quais o Elevidys não está indicado no Brasil e não haja, até o momento, relatos de problemas relacionados à sua aplicação no país, reforça a agência.
A Anvisa aponta ainda que mais de 700 pacientes que ainda conseguem caminhar já foram tratados sem óbitos pelo mundo, e que cerca de 10 receberam a terapia no Brasil, sem registros de eventos adversos graves ou novos. A agência segue em contato com o FDA e com a agência reguladora do Japão para “o aprofundamento do monitoramento contínuo da segurança, qualidade e eficácia do Elevidys”, afirma.